Em 3 de setembro de 2026, a Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) aprovou o registro do medicamento inovador de Classe 1 comprimidos de rilzabrutinib, apresentado pela Genzyme Corporation, sob o nome comercial 赛立止®.
O medicamento é indicado para pacientes adultos com trombocitopenia imune primária (PTI) persistente ou crônica que apresentam resposta inadequada ou intolerância a tratamentos anteriores, como corticosteroides e imunoglobulinas. Essa aprovação acrescenta uma nova opção de tratamento oral direcionado à BTK ao cenário terapêutico da PTI na China.
O rilzabrutinib é um inibidor oral, covalente e reversível da tirosina quinase de Bruton (BTK).
Diferentemente das estratégias que atuam principalmente estimulando a produção de plaquetas, o tratamento tem como alvo mecanismos imunológicos envolvidos na patogênese da PTI, por meio da inibição de sinais relacionados às células B e dos processos de depuração de plaquetas mediados por receptores Fcγ.
📌 O estudo de fase III LUNA-3 mostrou que, em adultos com PTI previamente tratados com múltiplas terapias, o rilzabrutinib aumentou significativamente a taxa de resposta plaquetária duradoura e a taxa de resposta plaquetária geral.
O caráter “covalente e reversível” de sua interação com a BTK permite manter a inibição do alvo terapêutico, ao mesmo tempo em que oferece uma característica de reversibilidade farmacológica relevante para o manejo de potenciais eventos adversos gastrointestinais e hematológicos, sendo uma abordagem de interesse no tratamento oral de doenças crônicas.
Principais informações
As informações sobre a aprovação na China são baseadas em dados públicos da NMPA, enquanto os dados de eficácia do estudo LUNA-3 são provenientes de estudos de fase III publicados e de resultados clínicos disponíveis publicamente.
| Item | Informações principais |
| Nome genérico | Rilzabrutinib |
| Nome comercial | 赛立止® |
| Empresa requerente | Genzyme Corporation |
| Autoridade regulatória | National Medical Products Administration (NMPA) |
| Data de aprovação | 3 de setembro de 2026 |
| Tipo de medicamento | Medicamento inovador de Classe 1 |
| Tipo farmacológico | Inibidor oral covalente e reversível de BTK |
| Indicação | Pacientes adultos com PTI primária persistente ou crônica que apresentam resposta inadequada ou intolerância a tratamentos anteriores, como corticosteroides e imunoglobulinas |
| Principal estudo clínico | Estudo de fase III LUNA-3 |
| Desenho do estudo | Multicêntrico global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo |
| Pacientes randomizados | 202 adultos |
| Grupo rilzabrutinib | 133 pacientes |
| Grupo placebo | 69 pacientes |
| Resposta plaquetária duradoura | 23% vs 0%, P<0,0001 |
| Resposta duradoura combinada nas fases duplo-cega e aberta | 29% |
| Resposta plaquetária | 65% vs 33% |
O que é PTI e por que ainda são necessárias novas opções de tratamento?
A trombocitopenia imune primária (immune thrombocytopenia, PTI) é uma doença hematológica adquirida e imunomediada, caracterizada principalmente pela redução da contagem de plaquetas, podendo aumentar o risco de sangramento.
Na fisiopatologia da PTI, respostas imunológicas anormais podem promover a formação de autoanticorpos e aumentar a depuração de plaquetas revestidas por anticorpos em órgãos como o baço e o fígado. O ambiente imunológico alterado também pode afetar a produção de plaquetas.
Na prática clínica, o tratamento da PTI deve ser selecionado de acordo com a duração da doença, contagem de plaquetas, manifestações hemorrágicas, resposta a tratamentos anteriores e características individuais do paciente.
Alguns pacientes podem apresentar doença persistente, recorrente ou resposta insuficiente mesmo após o uso de corticosteroides, imunoglobulinas, agonistas do receptor da trombopoietina (TPO-RA), esplenectomia e outras terapias.
Por isso, novos alvos terapêuticos direcionados aos mecanismos de destruição imunomediada das plaquetas continuam sendo uma área importante de pesquisa no desenvolvimento de medicamentos para PTI.
Como o inibidor de BTK Rilzabrutinib atua no tratamento da PTI?
O rilzabrutinib apresenta uma ligação covalente e reversível à BTK e é administrado por via oral.
A BTK é uma quinase importante na via de sinalização do receptor de células B e também participa da sinalização relacionada aos receptores Fcγ nas células do sistema imunológico.
Atualmente, acredita-se que o mecanismo de ação do rilzabrutinib na PTI envolva dois aspectos principais:
1. Inibição da sinalização relacionada às células B
A BTK participa da ativação das células B e de vias de sinalização relacionadas. A inibição da BTK pode reduzir respostas imunológicas anormais e a formação de autoanticorpos patogênicos, contribuindo para diminuir o dano imunomediado às plaquetas.
2. Redução da depuração de plaquetas mediada por receptores Fcγ
As plaquetas revestidas por anticorpos podem ser removidas por células do sistema imunológico por meio de processos mediados por receptores Fcγ no baço, fígado e outros locais. O rilzabrutinib pode interferir nesse processo, reduzindo a depuração das plaquetas revestidas por anticorpos.
Assim, diferentemente das abordagens terapêuticas que atuam principalmente estimulando a produção de plaquetas, o rilzabrutinib tem como alvo principalmente a destruição imunomediada das plaquetas e a sinalização imunológica anormal envolvida na PTI.
Desenho do estudo: como foi conduzido o ensaio clínico de fase III LUNA-3?
As evidências de eficácia e segurança que embasam a aprovação do inibidor de BTK Rilzabrutinib provêm principalmente do estudo de Fase III LUNA-3 — global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo; os resultados da análise para a população adulta são apresentados a seguir:
- População do estudo: adultos com PTI primária persistente ou crônica e contagem de plaquetas <30×10⁹/L nas duas semanas anteriores ao início do estudo;
- Randomização e dose: os participantes foram randomizados na proporção de 2:1 para rilzabrutinib 400 mg duas vezes ao dia ou placebo, com tratamento duplo-cego por até 24 semanas;
- Fase subsequente: após o período duplo-cego, os pacientes entraram em uma fase aberta de 28 semanas, seguida por mais 4 semanas de acompanhamento de segurança; pacientes sem resposta na avaliação da semana 12 poderiam passar para a fase aberta ou deixar o estudo;
- Data de corte dos dados: 14 de março de 2024. Um total de 202 adultos foi randomizado: 133 para rilzabrutinib e 69 para placebo.
As características basais indicam que a população estudada apresentava doença de difícil tratamento: a mediana de idade foi de 47 anos em ambos os grupos, e a contagem mediana de plaquetas no início do estudo foi de 15×10⁹/L.
Aproximadamente metade dos pacientes já havia recebido pelo menos cinco tratamentos relacionados à PTI; 28% dos participantes haviam sido submetidos anteriormente à esplenectomia. A mediana de duração da PTI foi de 8,1 anos no grupo rilzabrutinib e 6,2 anos no grupo placebo.
Dados de eficácia: resposta duradoura, resposta geral e velocidade de início
- Desfecho primário — resposta plaquetária duradoura: durante as últimas 12 semanas do período duplo-cego de 24 semanas, sem necessidade de medicação de resgate e com contagem de plaquetas persistentemente ≥50×10⁹/L. No grupo rilzabrutinib, 31 pacientes (23%) atingiram o desfecho primário, em comparação com 0 no grupo placebo, com P<0,0001;
- Taxa de resposta duradoura combinada: considerando conjuntamente as fases duplo-cega e aberta, a taxa de resposta duradoura entre os pacientes randomizados para rilzabrutinib foi de 29%;
- Resposta plaquetária geral: 86 pacientes (65%) no grupo rilzabrutinib atingiram resposta plaquetária, em comparação com 23 pacientes (33%) no grupo placebo;
- Velocidade de início da resposta: o tempo mediano até a primeira resposta plaquetária foi de 36 dias entre todos os pacientes tratados com rilzabrutinib; entre os pacientes que apresentaram resposta, a mediana até o início da resposta foi de 15 dias.
Segurança: eventos adversos comuns e eventos graves
O estudo LUNA-3 mostrou que a incidência geral de eventos adversos de qualquer grau e de eventos adversos graves foi semelhante entre os grupos. Os eventos adversos relacionados ao tratamento mais frequentes no grupo rilzabrutinib foram predominantemente de grau 1–2, incluindo:
- Diarreia: 23%
- Náusea: 17%
- Cefaleia: 8%
- Dor abdominal: 6%
A incidência de eventos adversos gastrointestinais de grau 2 ou superior foi semelhante entre os grupos. Durante o estudo, foi relatado no grupo rilzabrutinib um caso de evento adverso grave de embolia periférica de grau 3 em um paciente com múltiplos fatores de risco.
Também foi registrado um óbito por pneumonia, considerado não relacionado ao medicamento.
Portanto, ao avaliar o inibidor de BTK Rilzabrutinib, é necessário considerar tanto a eficácia quanto as características clínicas individuais, incluindo doenças de base, tratamentos anteriores, medicamentos concomitantes e riscos de sangramento e trombose. A avaliação deve ser realizada por um profissional de saúde qualificado.
Valor clínico: uma nova abordagem terapêutica para a PTI de difícil tratamento
A trombocitopenia imune primária é uma doença hemorrágica autoimune adquirida.
Pacientes com doença crônica podem passar por múltiplas linhas de tratamento, incluindo corticosteroides, imunoglobulina intravenosa, agentes estimuladores da produção de plaquetas e esplenectomia, mas ainda permanecer sujeitos a sangramentos recorrentes, redução da qualidade de vida e carga associada ao tratamento de longo prazo.
A aprovação do inibidor de BTK Rilzabrutinib na China introduz no cenário clínico local um regime de inibidor de BTK de administração oral validado globalmente, oferecendo uma nova opção de tratamento para pacientes adultos com PTI que apresentaram resposta insatisfatória a terapias anteriores ou intolerância a elas.
À medida que medicamentos inovadores, desenvolvidos por meio de P&D global simultânea, são rapidamente introduzidos no mercado local, as Fornecedor farmacêutico da China — incluindo a Dengyue — acompanham ativamente informações sobre a disponibilidade desses novos fármacos e os canais de distribuição legítimos.
Isso auxilia profissionais de saúde e pacientes a obterem informações confiáveis sobre medicamentos recém-aprovados com maior agilidade.
É importante ressaltar que o rilzabrutinib é um medicamento inovador de prescrição, e sua indicação, dose e duração do tratamento devem ser determinadas por um hematologista ou médico especializado em PTI, de acordo com a avaliação individual de cada paciente.
Qual é o significado da aprovação do inibidor de BTK rilzabrutinib para o tratamento da PTI na China?
📌 A importância da aprovação do rilzabrutinib está principalmente no fato de oferecer uma nova opção de tratamento oral direcionado para alguns adultos com PTI que apresentam resposta insuficiente ou intolerância às terapias convencionais.
Do ponto de vista terapêutico, a inibição de BTK difere das abordagens que estimulam diretamente a produção de plaquetas, atuando sobre sinais relacionados às células B e processos imunológicos mediados por receptores Fcγ. Por isso, a BTK se tornou um alvo terapêutico de interesse no desenvolvimento de novos tratamentos para PTI.
Além disso, o estudo LUNA-3 incluiu um número significativo de pacientes que haviam recebido múltiplos tratamentos anteriores para PTI.
Os resultados mostraram que o rilzabrutinib não apenas aumentou a resposta plaquetária, mas também reduziu o uso de tratamentos de resgate e apresentou melhorias em alguns indicadores relacionados à fadiga e ao sangramento.
Para o cenário de tratamento da PTI na China, a aprovação do Rilzabrutinib também representa a transição de uma terapia direcionada à BTK do estágio de pesquisa clínica para a aplicação no ambiente médico chinês.
Conclusão
A aprovação do inibidor de BTK Rilzabrutinib oferece uma nova opção de tratamento para pacientes adultos na China com púrpura trombocitopênica imune (PTI) primária persistente ou crônica; trata-se de um inibidor de BTK oral, covalente e reversível.
Com o avanço do processo de aprovação de medicamentos inovadores na China, áreas como as doenças hematológicas continuam recebendo novas terapias direcionadas.
Para médicos, farmácias, instituições de saúde e clientes da indústria farmacêutica global, acompanhar as informações sobre a aprovação do rilzabrutinib na China, suas indicações e as evidências clínicas associadas pode contribuir para uma melhor compreensão do desenvolvimento e da disponibilidade de novos medicamentos inovadores chineses.
A Dengyuedistributor acompanha continuamente informações regulatórias da China, atualizações sobre medicamentos inovadores aprovados e informações relacionadas à cadeia de fornecimento farmacêutico, oferecendo serviços de informação e fornecimento farmacêutico para clientes da indústria farmacêutica global.
⚠️ Este conteúdo tem caráter informativo e não substitui avaliação médica, diagnóstico ou orientação terapêutica individual.
FAQ:Inibidor de BTK Rilzabrutinib
A FDA aprovou o rilzabrutinibe?
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Wayrilz (rilzabrutinibe) em 29 de agosto de 2025.
Quais são os possíveis efeitos colaterais do uso de rilzabrutinibe?
O rilzabrutinibe é um medicamento de uso oral utilizado para tratar a púrpura trombocitopênica imune (PTI), um distúrbio sanguíneo que causa baixa contagem de plaquetas. Como todo medicamento, pode provocar reações tanto leves quanto graves. Você pode ler uma visão geral completa no guia da Mayo Clinic.
Para que serve o inibidor de BTK rilzabrutinib?
O rilzabrutinib (comercializado sob o nome Wayrilz) é um medicamento de uso oral, disponível mediante prescrição, indicado para o tratamento da púrpura trombocitopênica imune (PTI) persistente ou crônica em adultos que não responderam adequadamente a tratamentos anteriores.
Qual é o mecanismo de ação do rilzabrutinib?
O rilzabrutinibe atua como um inibidor seletivo e reversível da tirosina quinase de Bruton (BTK), reduzindo a produção de autoanticorpos e bloqueando a destruição de plaquetas mediada por macrófagos.
Qual é a dose diária recomendada de rilzabrutinibe?
A dose recomendada de rilzabrutinibe para adultos é de 400 mg, por via oral, duas vezes ao dia, para o tratamento da púrpura trombocitopênica imune (PTI) persistente ou crônica.
