Atualmente, não existe uma definição oficial de «medicamento para doenças raras» na China. Também conhecidos como medicamentos órfãos, esses medicamentos são geralmente utilizados no tratamento de doenças raras que afetam uma pequena proporção da população e apresentam importante valor clínico.
O setor das doenças raras tem recebido atenção crescente. Para garantir que os pacientes tenham acesso ao diagnóstico, ao tratamento e aos medicamentos necessários, diferentes partes interessadas estão unindo esforços para ajudá-los a superar os desafios impostos por essas doenças, permitindo-lhes construir uma vida extraordinária.
No desenvolvimento de novos medicamentos para doenças raras, a China tem implementado políticas de incentivo para acelerar a pesquisa, o desenvolvimento e a aprovação de novos tratamentos no mercado nacional.
Do catálogo de doenças à lista de medicamentos: a construção de uma estrutura abrangente para o tratamento das doenças raras
Embora a China tenha começado relativamente tarde a desenvolver políticas de prevenção e tratamento das doenças raras, os avanços têm sido rápidos. A criação de listas específicas de medicamentos tem ajudado a preencher lacunas na oferta.
A Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) estabeleceu vias prioritárias de avaliação para medicamentos destinados a doenças raras. Para determinados medicamentos estrangeiros urgentemente necessários na prática clínica, o prazo de avaliação foi reduzido para menos de 70 dias.
O Ministério da Indústria e da Tecnologia da Informação, em conjunto com a Comissão Nacional de Saúde, publicou quatro edições do Catálogo de Medicamentos Genéricos cuja Produção é Incentivada, que incluem, no total, 110 medicamentos, dos quais 16 se destinam ao tratamento de doenças raras.
O objetivo é reduzir os preços por meio da produção nacional de medicamentos genéricos.A Administração Nacional de Segurança de Saúde da China tem atualizado regularmente o catálogo nacional de medicamentos cobertos pelo seguro de saúde. Mais de 100 medicamentos para doenças raras já foram incluídos na cobertura, abrangendo mais de 50 doenças.
Medicamentos de alto custo para a atrofia muscular espinhal (AME), a doença de Gaucher, o angioedema hereditário e a talassemia, entre outras condições, têm sido incluídos nas negociações de cobertura.
Um exemplo é o Nusinersen, medicamento específico para a AME, cujo preço por dose caiu de 700 mil yuans para um valor da ordem de dezenas de milhares de yuans em despesas diretas do paciente após o reembolso.
| Período | Principais medidas políticas | Resultados da cobertura da lista de medicamentos |
| 2020–2022 | Publicação do primeiro Catálogo Nacional de Doenças Raras, com 121 doenças, e criação de vias de avaliação prioritária. | O número de medicamentos para doenças raras cobertos pelo seguro de saúde aumentou de menos de 20 para mais de 60. |
| 2023–2024 | Publicação do segundo catálogo de doenças raras e expansão da lista de medicamentos estrangeiros urgentemente necessários na prática clínica. | Mais de 100 medicamentos passaram a integrar a cobertura do seguro de saúde, abrangendo mais de 50 doenças raras. |
| 2025–2026 | Consolidação de mecanismos de atualização dinâmica das listas de medicamentos e desenvolvimento coordenado da importação transfronteiriça e da produção nacional de genéricos. | Os medicamentos genéricos produzidos na China e os medicamentos inovadores importados complementam-se, contribuindo para um sistema de abastecimento cada vez mais completo. |
A articulação entre essas políticas tem permitido que os medicamentos para doenças raras comercializados na China evoluam de uma oferta inicialmente limitada a algumas dezenas de opções para um sistema mais abrangente, que inclui medicamentos inovadores originais, genéricos produzidos no país e medicamentos órfãos estrangeiros urgentemente necessários na prática clínica.
Essa lista, que continua a ser atualizada, constitui não apenas um indicador das tendências de inovação da indústria farmacêutica nacional, mas também uma importante garantia de acesso ao tratamento para dezenas de milhões de pacientes com doenças raras.
Conectar recursos globais de inovação para preencher lacunas no fornecimento de medicamentos para doenças raras
Entre 2020 e 2026, a oferta de medicamentos para doenças raras comercializados na China continuou a se expandir. No entanto, as informações sobre as aprovações permanecem dispersas entre as plataformas públicas do Centro de Avaliação de Medicamentos (CDE).
Os comunicados das empresas farmacêuticas e as bases de dados das autoridades reguladoras estrangeiras. Essa fragmentação dificulta que instituições de saúde e organizações de pacientes reúnam e consultem rapidamente as informações relevantes.
Para responder a esse desafio, a Dengyuedistributor utiliza sua própria plataforma de informações farmacêuticas para organizar sistematicamente os dados sobre medicamentos aprovados nos últimos sete anos.
Dessa forma, criou uma base de dados dinâmica sobre medicamentos para doenças raras comercializados na China, reunindo informações sobre os medicamentos órfãos aprovados no país entre 2020 e 2026. A base de dados disponibiliza uma lista padronizada, consultável online e atualizada periodicamente.
Lista de medicamentos para doenças raras de 2025
| Nome genérico em inglês | Nome genérico em chinês | Fabricante | Indicação terapêutica |
| Emapalumab Injection | 艾米迈托赛注射液 | Bosheng Zhuoyue Bio-Therapeutics | Doença aguda do enxerto contra o hospedeiro |
| Dimethyl Fumarate Enteric-Coated Capsules | 富马酸二甲酯肠溶胶囊 | Yichang Humanwell Pharmaceutical | Esclerose múltipla |
| Secukinumab | 司库奇尤单抗 | Novartis | Hidradenite supurativa |
| Ocrelizumab Injection | 奥瑞利珠单抗注射液 | Roche | Esclerose múltipla |
| Rozanolixizumab Injection | 罗泽利昔珠单抗注射液 | UCB | Miastenia gravis generalizada |
| Iptacopan | 伊普可泮 | Novartis | Glomerulopatia por C3 |
| Dalnacogene Ponparvovec Injection | 波哌达可基注射液 | Faith-Med Gene Therapy | Hemofilia B |
| Ravulizumab Injection | 瑞利珠单抗注射液 | AstraZeneca | Miastenia gravis |
| Toripalimab | 特瑞普利单抗 | Junshi Biosciences | Melanoma |
| Pasireotide Pamoate Microspheres for Injection | 注射用双羟萘酸帕瑞肽微球 | Recordati Rare Diseases | Acromegalia |
| Velaglucerase-beta for Injection | 注射用维拉苷酶B | Canbridge Pharmaceuticals | Doença de Gaucher dos tipos I e III |
| Belzutifan | 贝组替凡 | Merck Sharp & Dohme | Doença de von Hippel-Lindau |
| Luvometinib Tablets | 芦沃美替尼片 | Fosun Pharmaceutical | Histiocitose de células de Langerhans e neurofibromatose |
| Telitacicept | 泰它西普 | Rongchang Bio-Therapeutics | Miastenia gravis |
| Iptacopan Hydrochloride Capsules | 盐酸伊普可泮胶囊 | Novartis | Hemoglobinúria paroxística noturna |
| Luspatercept | 罗特西普 | Bristol-Myers Squibb | Síndrome mielodisplásica |
| Upadacitinib Extended-Release Tablets | 乌帕替尼缓释片 | AbbVie | Arterite de células gigantes |
| Recombinant Human Coagulation Factor VIIa-TQG20 for Injection | 重组人凝血因子VIIa-TQG20 | Chia-Tai Tianqing Pharmaceutical | Hemofilia A / B |
| Rozanolixizumab Injection | 罗泽利昔珠单抗注射液 | UCB | Miastenia gravis generalizada |
| Budesonide | 布地奈德 | Everest Medicines | Nefropatia por IgA |
| Atrasentan | 阿曲生坦 | Novartis | Nefropatia por IgA |
| Inebilizumab | 伊奈利珠单抗 | AstraZeneca | Doença relacionada à IgG4 |
| Risdiplam Tablets | 利司扑兰片 | Roche | Atrofia muscular espinhal |
| Iptacopan | 伊普可泮 | Novartis | Nefropatia por IgA |
| Zilucoplan Sodium | 泽勒普肽泽卢克布仑钠 | UCB Pharma | Miastenia gravis |
| Nerandomilast Tablets | 那米司特片 | Boehringer-Ingelheim | Fibrose pulmonar idiopática |
| Caracizumab Injection | 卡拉西珠单抗 | Sanofi | Púrpura trombótica trombocitopênica adquirida |
| Marstacimab Injection | 马塔西单抗注射液 | Pfizer | Hemofilia A / B |
| Fitusiran Sodium Injection | 芬妥司兰钠注射液 | Sanofi | Hemofilia A / B |
| Namilast Tablets | 那米司特片 | Boehringer-Ingelheim | Fibrose pulmonar progressiva |
| Human Coagulation Factor VIII | 人凝血因子VIII | Bohui Biopharmaceutical (Hebei) Co., Ltd. | Hemofilia A |
| Pimicotinib Hydrochloride Capsules | 盐酸匹米替尼胶囊 | Merck | Tumor de células gigantes tenossinovial (TGCT) |
| Aficamten Tablets | 阿夫凯泰片 | Sanofi | Miocardiopatia hipertrófica (HCM) |
| Benralizumab Injection | 本瑞利珠单抗注射液 | AstraZeneca | Granulomatose eosinofílica com poliangiite (EGPA) |
| Eplontersen Sodium Injection | 依普隆特生钠注射液 | AstraZeneca | Amiloidose hereditária mediada pela transtirretina com polineuropatia (ATTRv-PN) |
O conteúdo da tabela será atualizado mensalmente de acordo com as aprovações mais recentes da NMPA. Para mais informações, consulte o apêndice no final do artigo.
Fazer com que a lista de medicamentos para doenças raras deixe de ser apenas um catálogo e se transforme em acesso efetivo ao tratamento
Para transformar a lista de medicamentos para doenças raras comercializados na China em uma ferramenta que produza resultados concretos, é indispensável coordenar toda a cadeia, desde a pesquisa e o desenvolvimento até a aprovação regulamentar, a cobertura dos seguros de saúde e a distribuição farmacêutica.
Primeiro, estabelecer um mecanismo de atualização dinâmica das listas de medicamentos.
É necessário atualizar continuamente os medicamentos disponíveis de acordo com as necessidades clínicas, dando prioridade à inclusão de medicamentos órfãos estrangeiros nos canais destinados a tratamentos urgentemente necessários. Dessa forma, será possível reduzir o tempo necessário para sua entrada no mercado.
Ao mesmo tempo, devem ser implementadas políticas que incentivem as empresas farmacêuticas a desenvolver medicamentos genéricos cujas patentes tenham expirado, reduzindo os preços por meio da produção nacional e ampliando a oferta de opções terapêuticas mais acessíveis.
Segundo, aperfeiçoar um sistema de proteção financeira à saúde com múltiplos níveis.
Com base no catálogo de medicamentos cobertos pelo seguro de saúde, deve continuar a ser desenvolvido um modelo de proteção que combine seguro de saúde público, seguro contra doenças graves, seguros comerciais e programas de assistência filantrópica.
Para novos medicamentos órfãos de alto custo, devem ser criados mecanismos específicos de apoio financeiro, a fim de reduzir as despesas pagas diretamente pelos pacientes e resolver o problema de existirem medicamentos disponíveis que as famílias não conseguem pagar.
Os programas de assistência específicos implementados em várias regiões já contribuíram para aliviar os encargos financeiros de numerosas famílias de pacientes.
Terceiro, melhorar o acesso aos medicamentos na etapa final da distribuição.
Por um lado, é necessário aperfeiçoar os mecanismos de aquisição de medicamentos pelos hospitais públicos e implementar a política de acesso por canais duplos, por meio de instituições médicas e farmácias designadas, garantindo um fornecimento estável de medicamentos cobertos pelo seguro de saúde em todo o país.
Por outro lado, é necessário regulamentar a distribuição transfronteiriça de medicamentos especializados e apoiar empresas farmacêuticas com as qualificações necessárias para importação e exportação na introdução de novos medicamentos estrangeiros. Dessa forma, será possível preencher lacunas de acesso durante o período anterior ao registro nacional desses medicamentos.
Conclusão
Com a aceleração do desenvolvimento de medicamentos inovadores e a expansão contínua dos canais de introdução transfronteiriça de medicamentos, espera-se que a lista de medicamentos para doenças raras comercializados na China continue a crescer, permitindo uma transição de «ter medicamentos disponíveis» para «garantir o acesso efetivo a medicamentos adequados».
As empresas farmacêuticas envolvidas no comércio internacional continuarão a estabelecer conexões com recursos globais de inovação, ajudando a preencher lacunas no fornecimento de medicamentos destinados a doenças ultrarraras. Paralelamente, a melhoria dos mecanismos de proteção financeira permitirá que mais medicamentos órfãos de alto custo sejam abrangidos por diferentes modalidades de apoio.
No futuro, graças à combinação de políticas de incentivo, inovação industrial e garantias de distribuição, o catálogo chinês de medicamentos para doenças raras deverá tornar-se cada vez mais completo, enquanto os canais de abastecimento farmacêutico continuarão a ser aperfeiçoados.
Progressivamente, os pacientes com doenças raras poderão superar as dificuldades relacionadas à escassez de medicamentos e aos preços elevados. Mesmo os grupos de pacientes menos numerosos deverão ter acesso a uma proteção de saúde mais equitativa, sem que a falta de medicamentos constitua um obstáculo às suas possibilidades de tratamento.
As empresas de distribuição farmacêutica desempenham um papel fundamental na ligação entre os novos medicamentos desenvolvidos mundialmente e os pacientes na China. Distribuidores farmacêuticos chineses como a Dengyuedistributor utilizam suas redes globais de abastecimento para ajudar a preencher lacunas na disponibilidade de medicamentos destinados a doenças ultrarraras.
Por meio da colaboração com empresas farmacêuticas e da promoção de uma distribuição eficiente, contribuem para ampliar o acesso aos medicamentos para doenças raras comercializados na China, ajudando a garantir que os tratamentos essenciais incluídos nas listas cheguem aos pacientes que deles necessitam.
Apêndice: Lista de medicamentos para doenças raras na China (2020–2026)
FAQ:Medicamentos para doenças raras comercializados na China
O que são medicamentos para doenças raras?
São medicamentos destinados à prevenção ou ao tratamento de doenças raras, também conhecidos como medicamentos órfãos.
Quais medicamentos para doenças raras são comercializados na China?
Incluem medicamentos para atrofia muscular espinhal, hemofilia, doença de Gaucher e miastenia gravis, entre outras doenças.
Como consultar a lista de medicamentos para doenças raras comercializados na China?
Consulte as bases de dados oficiais da NMPA e do CDE ou plataformas de informação farmacêutica atualizadas.
Os medicamentos para doenças raras são cobertos pelo seguro de saúde na China?
Alguns são cobertos, dependendo do medicamento, da indicação e das regras de reembolso aplicáveis.
Como obter medicamentos para doenças raras na China?
O acesso pode ocorrer por hospitais e farmácias legalmente autorizados, conforme a disponibilidade e os requisitos de prescrição.
Fontes de dados e referências
[1] Centro de Avaliação de Medicamentos (CDE) da Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA): comunicados públicos sobre avaliação e aprovação prioritárias e Catálogo de Medicamentos Aprovados para Comercialização na China.
[2] Comissão Nacional de Saúde da China: Catálogo de Doenças Raras e documentos de políticas e diretrizes clínicas relacionados ao diagnóstico e tratamento de doenças raras.
[3] Administração Nacional de Segurança de Saúde da China: informações públicas sobre as atualizações do catálogo nacional de medicamentos cobertos pelo seguro de saúde e sobre os mecanismos de proteção financeira à saúde com múltiplos níveis.
