Os comprimidos de Ciprocopan Succinate (YouKePan®, código de desenvolvimento HSK39297) são um medicamento inovador de Classe 1 desenvolvido de forma autônoma pelo Grupo Haisco Pharmaceutical.
Em 23 de julho de 2026, foi aprovado para comercialização pela Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) por meio do procedimento de avaliação e aprovação prioritária.
Sendo indicado para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) que não receberam previamente terapia com inibidores do complemento.
Os comprimidos de Ciprocopan Succinate são um dos primeiros inibidores orais do fator B do complemento (CFB) aprovados em escala global, após o iptacopan e o lanoracopan , além de serem o segundo inibidor de CFB de fabricação chinesa aprovado no país.
📌Estudos clínicos de Fase III de comparação direta (head-to-head) demonstraram que a taxa de resposta da hemoglobina (59,5% vs. 8,3%), o aumento da hemoglobina e a taxa de independência transfusional (94,6%) do Ciprocopan Succinate foram superiores ao medicamento controle eculizumabe.
Os dados de dois estudos de Fase III foram apresentados no Congresso da Associação Europeia de Hematologia (EHA) de 2026.
O que são os comprimidos de Ciprocopan Succinate (YouKePan®)?
Os comprimidos de Ciprocopan Succinate são um medicamento inovador de Classe 1 desenvolvido de forma autônoma pelo Grupo Haisco Pharmaceutical.
Por meio da inibição seletiva do fator B do complemento (Factor B), bloqueia a ativação anômala do complemento e seu ciclo de amplificação a montante da via alternativa do complemento, inibindo assim simultaneamente a hemólise intravascular mediada pelo complemento terminal e a hemólise extravascular mediada por C3b.
Informações Essenciais
| Item | Conteúdo |
|---|---|
| Nome comercial | YouKePan® 优可盼 ® |
| Nome genérico | Comprimidos de Ciprocopan Succinate |
| Código de desenvolvimento | HSK39297 |
| Empresa desenvolvedora | Sichuan Haisco Pharmaceutical Co., Ltd. |
| Tipo de medicamento | Medicamento inovador de Classe 1 (pequena molécula oral) |
| Classe terapêutica | Inibidor do fator B do complemento (Factor B) |
| Dose no estudo clínico | 200 mg, uma vez ao dia |
| Data de aprovação | 23 de julho de 2026 (avaliação e aprovação prioritária) |
| Indicação | Pacientes adultos com HPN não tratados previamente com inibidores do complemento |
Conforme informações da bula do medicamento dos comprimidos de Ciprocopan Succinate, graças à tecnologia de modificação por deuteração, o Ciprocopan Succinate alcançou maior estabilidade metabólica e conveniência de administração: a toma não é afetada pela alimentação;
Não é necessário ajuste de dose para pacientes com insuficiência renal leve a moderada nem para aqueles com insuficiência hepática leve, moderada ou grave; também não é necessário ajuste de dose quando associado a inibidores potentes da CYP2C8.
Tais características contribuem para melhorar a adesão do paciente ao tratamento de longo prazo.
O que é a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)? Por que são necessários novos medicamentos?
A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença clonal rara e adquirida de células-tronco hematopoiéticas, incluída no Primeiro Catálogo de Doenças Raras da China.
Sua etiologia reside na mutação adquirida do gene PIGA, que causa a deficiência de proteínas ancoradas por glicosilfosfatidilinositol (GPI) na superfície das células sanguíneas, com expressão insuficiente das proteínas reguladoras do complemento CD55 e CD59.
Como resultado, os eritrócitos não conseguem resistir efetivamente ao ataque do complemento, ocorrendo hemólise intravascular persistente que pode acometer múltiplos órgãos e sistemas.
Segundo os materiais de divulgação pública da solicitação de ajuste do Catálogo Nacional de Medicamentos do Seguro Médico de 2026 da Administração Nacional do Seguro Médico.
Os dados epidemiológicos da HPN (pesquisa na região de Mudanjiang) indicam: incidência de aproximadamente 2,85/milhão, prevalência de aproximadamente 9,1/milhão, sendo que cerca de 77% dos pacientes são adultos jovens, com pesada carga de doença.
Os sintomas comuns em pacientes com HPN incluem:
- Hemólise intravascular, anemia crônica, hemoglobinúria
- Fadiga persistente, dispneia, dor abdominal
- Comprometimento da função renal, trombose venosa
A trombose é uma das principais causas de morbimortalidade em pacientes com HPN e um fator-chave que afeta o prognóstico de longo prazo.A aplicação clínica de inibidores do complemento melhorou significativamente a sobrevida de pacientes com HPN.
No entanto, alguns pacientes ainda apresentam necessidades clínicas não atendidas após o tratamento complementar tradicional, como anemia residual, hemólise extravascular mediada por C3, fadiga persistente ou necessidade de transfusões.
Além disso, os tratamentos tradicionais geralmente exigem infusão intravenosa de longo prazo, com elevada carga de administração. Portanto, novos inibidores do complemento com mecanismo mais abrangente e administração mais conveniente tornaram-se o foco do desenvolvimento terapêutico global para HPN.
Por que o fator B do complemento (Factor B) tornou-se um novo alvo terapêutico para HPN?
O sistema do complemento é um componente importante da imunidade inata humana, compreendendo principalmente três vias de ativação: a via clássica, a via das lectinas e a via alternativa.
Dentre elas, a via alternativa do complemento não apenas pode ser ativada de forma autônoma, como também pode amplificar continuamente a reação do complemento por meio de um ciclo de amplificação, desempenhando um papel central na patogênese da HPN.
Atualmente, a terapia complementar de primeira linha para HPN é representada pelos inibidores de C5, que inibem efetivamente a via terminal do complemento e reduzem a hemólise intravascular.
No entanto, os inibidores de C5 atuam principalmente na fase terminal da cascata do complemento e, embora controlem efetivamente a hemólise intravascular mediada pelo complexo de ataque à membrana, não inibem diretamente a ativação contínua a montante da via alternativa do complemento nem a deposição de C3.
Consequentemente, alguns pacientes ainda podem apresentar anemia, hemólise extravascular ou necessidade de transfusões após o tratamento com inibidores de C5.
O Factor B é um componente essencial na formação da C3-convertase durante a ativação da via alternativa do complemento, sendo um alvo central para a amplificação contínua dessa via.
Por meio da inibição seletiva do Factor B, é possível bloquear a ativação anômala do complemento e sua amplificação a montante, inibindo de forma mais abrangente as reações patológicas mediadas pelo complemento.
Panorama global dos inibidores do fator B do complemento aprovados
| Medicamento | Nome comercial | Empresa | Data de aprovação na China | Esquema de administração | Posicionamento |
|---|---|---|---|---|---|
| Iptacopan | Fabhalta® | Novartis | 2024 | 200 mg, duas vezes ao dia | Primeiro inibidor de CFB do mundo |
| Lanoracopan | YiShiNing® | Langlai Technology | Junho de 2026 | 400 mg, duas vezes ao dia | Primeiro inibidor de CFB de fabricação chinesa |
| Ciprocopan Succinate | YouKePan® | Haisco | Julho de 2026 | 100 mg, uma vez ao dia | Primeiro inibidor oral de CFB de administração única diária no mundo |
Dentre os três inibidores do fator B do complemento já aprovados, o Ciprocopan Succinate é o único de administração oral única diária, destacando-se por suas vantagens de conveniência e adesão no manejo da doença de longo prazo.
Quais são os resultados dos estudos clínicos de Fase III do Ciprocopan Succinate
A aprovação do Ciprocopan Succinate baseou-se em dois estudos clínicos pivô de Fase III: um realizado em pacientes com HPN não tratados previamente com inibidores do complemento, comparando diretamente o Ciprocopan Succinate com o eculizumabe (73 pacientes incluídos na população de início de tratamento).
E outro que incluiu pacientes com HPN que ainda apresentavam anemia após tratamento prévio com anticorpo monoclonal anti-C5. Os dados de ambos os estudos foram selecionados para o Congresso da Associação Europeia de Hematologia (EHA) de 2026.
Principais resultados do estudo de Fase III head-to-head (Ciprocopan Succinate vs eculizumabe)
- Taxa de resposta da hemoglobina: 59,5% vs. 8,3%. No período da 18ª à 24ª semana, o paciente precisava atingir hemoglobina ≥ 12 g/dL em pelo menos 3 de 4 avaliações, sem receber transfusão de eritrócitos após o início do tratamento;
- Aumento da hemoglobina: aumento médio de 48,35 g/L em relação ao valor basal;
- Taxa de independência transfusional: 94,6% dos pacientes alcançaram independência transfusional durante o estudo (69,4% no grupo do medicamento controle);
- 91,9% dos pacientes apresentaram aumento da hemoglobina ≥ 2 g/dL em relação ao basal (55,6% no grupo controle);
- A desidrogenase láctica (LDH) diminuiu 84,0% em relação ao basal (80,4% no grupo controle), indicando melhora significativa da hemólise;
- A melhora no escore de fadiga FACIT foi superior ao medicamento controle, com redução significativa da contagem de reticulócitos;
- Benefícios consistentes foram observados em subgrupos de diferentes idades, sexos, duração da doença e níveis basais de hemoglobina.
Em termos de segurança, a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) durante o tratamento com Ciprocopan Succinate foi inferior ao grupo eculizumabe (75,7% vs. 86,1%), com boa tolerabilidade geral.
Não foram observadas descontinuações permanentes ou saídas do estudo devido a eventos adversos durante o período de pesquisa.
Os dados atuais sugerem que sua segurança e tolerabilidade de curto prazo são geralmente aceitáveis; a segurança de longo prazo ainda requer validação adicional com mais dados de acompanhamento.
Qual é a diferença entre o Ciprocopan Succinate e os inibidores tradicionais de C5 (eculizumabe)?
| Dimensão | Inibidor de C5 (ex.: eculizumabe) | Ciprocopan Succinate |
|---|---|---|
| Alvo | C5 | Factor B |
| Local de ação | Via terminal do complemento (jusante) | Montante da via alternativa do complemento |
| Via de administração | Infusão ou injeção intravenosa | Oral, uma vez ao dia |
| Bloqueia a amplificação da via alternativa? | Não | Sim |
| Cobertura da hemólise extravascular mediada por C3 | Limitada | Abrangente |
| Conveniência no manejo de longo prazo | Relativamente baixa | Mais elevada |
Diferentes inibidores do complemento são indicados para diferentes pacientes; o esquema terapêutico específico deve ser formulado por médico especialista, com base na avaliação integral do quadro clínico do paciente.
Quais são os avanços mais recentes do Ciprocopan Succinate?
1. Expansão internacional: concretização de licenciamento no exterior.
Em junho de 2026, a Haisco assinou um acordo de licença exclusiva com a estadunidense Nuvectis Pharma, conferindo à Nuvectis os direitos de desenvolvimento.
Produção e comercialização do HSK39297 (NXP100) em mercados externos à China continental, Hong Kong, Macau, Taiwan, Índia e a certos países e regiões do Sudeste Asiático. Essa parceria marca a possibilidade de os comprimidos de Ciprocopan Succinate evoluírem de “inovação chinesa” para “inovação global”.
2. Solicitação de ajuste do Catálogo Nacional de Medicamentos do Seguro Médico de 2026.
O Ciprocopan Succinate já apresentou solicitação para o ajuste do Catálogo Nacional de Medicamentos do Seguro Médico de 2026.
Os materiais de solicitação foram divulgados publicamente em junho de 2026, sendo o medicamento de referência no catálogo o eculizumabe (cujo custo anual de tratamento é de aproximadamente RMB 209 mil, conforme os materiais de divulgação).
Os quatro medicamentos inovadores de Classe 1 anteriormente aprovados pela Haisco foram todos incluídos no Catálogo Nacional Básico de Seguro Médico.
A eventual inclusão dos comprimidos de Ciprocopan Succinate no catálogo de 2026 e sua data de entrada em vigor dependerão dos resultados oficialmente divulgados pela Administração Nacional do Seguro Médico.
3. Expansão contínua das indicações.
Além da HPN, o ciprocopano (HSK39297) também está sendo expandido para outras doenças mediadas pelo complemento.
No âmbito da nefropatia por IgA primária (IgAN), o HSK39297 já ingressou em estudo clínico de Fase III; os resultados do estudo de Fase II previamente conduzido foram apresentados no Congresso Mundial de Nefrologia de 2026 (WCN 2026).
Após 12 semanas de tratamento com HSK39297 200 mg uma vez ao dia, a inibição da atividade da via alternativa do complemento foi de aproximadamente 79%, e a razão proteína/creatinina urinária de 24 horas (24h-UPCR) diminuiu aproximadamente 48% em relação ao basal, sugerindo potencial para inibir a ativação anômala do complemento e reduzir a proteinúria.
Paralelamente, o ensaio clínico de Fase II para nefrite lúpica também está em andamento.
Conclusão
A aprovação dos comprimidos de Ciprocopan Succinate para comercialização na China marca um novo avanço no tratamento inovador de doenças mediadas pelo complemento no país.
🔍Como o primeiro inibidor oral do fator B do complemento de administração única diária no mundo, o Ciprocopan Succinate, ao direcionar-se a etapas-chave da via alternativa do complemento, oferece uma nova opção que combina eficácia e conveniência para pacientes adultos com HPN não tratados previamente com inibidores do complemento.
E vem acelerando a liberação de seu valor global por meio de licenciamento internacional, solicitação de inclusão no seguro médico e desenvolvimento de múltiplas indicações.
Para parceiros internacionais interessados nos avanços de medicamentos inovadores no âmbito do complemento na China e que desejam conectar-se à cadeia de suprimento global de inovação chinesa, a Dengyuedistributor , apoiada por recursos de produtos que abrangem áreas terapêuticas como oncologia.
Doenças hematológicas, doenças raras e autoimunes, acompanha continuamente as dinâmicas de aprovação da NMPA e os avanços de internacionalização de medicamentos inovadores chineses, comprometendo-se a servir como ponte para o intercâmbio internacional e a cooperação na cadeia de suprimento global de inovação chinesa.
FAQ: Comprimidos de Ciprocopan Succinate
O que é o Comprimidos de Ciprocopan Succinate (YouKePan®)?
Comprimidos de Ciprocopan Succinate (YouKePan®, código de desenvolvimento HSK39297)é um inibidor oral de CFB aprovado na China para adultos com HPN que não receberam tratamento prévio com inibidores do complemento.
Para que serve o YouKePan®?
O YouKePan® é aprovado na China para o tratamento de adultos com HPN que não tenham recebido anteriormente tratamento com inibidores do complemento.
Como funciona o Ciprocopan Succinate?
O Ciprocopan Succinate inibe seletivamente o fator B na via alternativa do complemento, ajudando a bloquear a ativação e a amplificação do complemento e a reduzir a hemólise mediada pelo complemento.
Como o YouKePan® é administrado?
Nos estudos clínicos, o HSK39297 foi administrado por via oral na dose de 200 mg uma vez ao dia. A dose e a forma de administração devem seguir as informações oficiais de prescrição.
Qual é a eficácia do YouKePan® para HPN?
Em um estudo de fase III comparativo direto, a taxa de resposta da hemoglobina foi de 59,5% com HSK39297 versus 8,3% com eculizumabe, enquanto 94,6% dos pacientes do grupo HSK39297 alcançaram independência de transfusão.
