Em 20 de agosto de 2026, a Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) aprovou para comercialização as cápsulas de Fumarato de Licancopan (nome comercial:HengYouDa®).
Um novo medicamento inovador de Classe 1 desenvolvido pela Chengdu Shengdi Pharmaceutical Co., Ltd., para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) que não receberam anteriormente tratamento com inibidores do complemento.
Desenvolvidas pela Chengdu Suncadia Medicine Co., Ltd., as Cápsulas de Licancopan Fumarate contêm Licancopan Fumarate (HRS-5965), um inibidor oral de pequenas moléculas direcionado ao fator B da via alternativa do complemento.
A aprovação amplia as opções terapêuticas disponíveis para determinados adultos com HPN na China.
A Dengyuedistributor acompanha os avanços regulatórios relacionados a medicamentos inovadores e reúne neste artigo informações públicas sobre a aprovação, o mecanismo de ação, os principais dados clínicos, a segurança e o desenvolvimento das Cápsulas de Licancopan Fumarate.
O que é Licancopan Fumarate?
🩹O Licancopan Fumarate, código de desenvolvimento HRS-5965, é um medicamento oral de pequenas moléculas que atua como inibidor seletivo do fator B do complemento.
O fator B é um componente importante da via alternativa do complemento, participando da formação da C3-convertase e da amplificação da cascata do complemento. Ao inibir esse alvo, o HRS-5965 atua em uma etapa proximal da ativação do complemento.
A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença rara adquirida e clonal das células-tronco hematopoiéticas. A ativação anormal do complemento pode levar à hemólise, anemia, trombose e outras complicações clínicas.
As Cápsulas de Licancopan Fumarate foram desenvolvidas para atuar sobre a via alternativa do complemento, diferenciando-se dos medicamentos que bloqueiam o complemento na etapa terminal por meio da inibição de C5.
Principais informações sobre o medicamento
| Item | Detalhes |
| Nome genérico | Cápsulas de Licancopan Fumarate |
| Código de desenvolvimento | HRS-5965 |
| Nome comercial | HengYouDa® |
| Alvo terapêutico | Fator B da via alternativa do complemento |
| Classe do medicamento | Inibidor oral de pequenas moléculas do fator B (medicamento químico de Classe 1) |
| Via de administração | Oral |
| Data de aprovação | 20 de agosto de 2026 |
| Órgão regulador | Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) |
| Indicação aprovada | Tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) que não receberam anteriormente tratamento com inibidores do complemento |
| Empresa responsável pelo desenvolvimento na China | Chengdu Shengdi Pharmaceutical Co., Ltd. |
Como funcionam as Cápsulas de Licancopan Fumarate?
Na HPN, a ativação anormal da via alternativa do complemento pode amplificar a cascata do complemento e contribuir para a hemólise.
O Licancopan Fumarate atua sobre o fator B, um componente da via alternativa do complemento. Sua ação em uma etapa proximal da cascata diferencia seu mecanismo dos inibidores de C5, que atuam em uma etapa mais distal.
1. Inibição do fator B e da amplificação do complemento
Ao inibir o fator B, o HRS-5965 reduz a formação da C3-convertase da via alternativa e a subsequente amplificação da cascata do complemento, contribuindo para a redução da hemólise mediada pelo complemento.
2. Administração oral
O HRS-5965 é administrado por via oral. Em comparação com tratamentos que exigem administração intravenosa, a via oral pode oferecer maior conveniência de administração, embora a adesão individual ao tratamento dependa de diversos fatores clínicos.
3. Estratégia de inibição proximal
Ao atuar sobre o fator B, o medicamento interfere na ativação da via alternativa em uma etapa proximal, diferenciando-se dos inibidores de C5, que atuam na etapa terminal da cascata.
Para quais pacientes as Cápsulas de Licancopan Fumarate são indicadas?
De acordo com a indicação aprovada, o Fumarato de Licancopan é destinado a:
- adultos com diagnóstico de hemoglobinúria paroxística noturna (HPN);
- pacientes que não receberam anteriormente tratamento com inibidores do complemento.
A indicação aprovada é específica para essa população e não deve ser extrapolada automaticamente para outros grupos de pacientes.
A escolha do tratamento deve ser individualizada por um médico, especialmente um hematologista, considerando o quadro clínico, o grau de hemólise, a anemia, o histórico de trombose, a função dos órgãos, as comorbidades e os tratamentos anteriores.
Dados do estudo clínico de fase III na HPN
A aprovação foi apoiada por um estudo multicêntrico, randomizado, aberto e com comparador ativo de fase III, denominado HRS-5965-301.
O estudo incluiu 78 pacientes com HPN que não haviam recebido anteriormente tratamento com inibidores do complemento. Os participantes foram randomizados na proporção de 1:1 para receber HRS-5965 50 mg por via oral, duas vezes ao dia, ou eculizumabe por via intravenosa, durante 24 semanas.
Dos 78 pacientes randomizados, 76 receberam o tratamento do estudo e foram incluídos nas análises de eficácia e segurança: 40 no grupo HRS-5965 e 36 no grupo eculizumabe.
Desfecho primário
O desfecho primário foi definido como:
atingir hemoglobina ≥12 g/dL em pelo menos 3 de 4 avaliações realizadas entre as semanas 18 e 24, sem transfusão de concentrado de hemácias após a semana 2.
Os resultados foram:
- HRS-5965: 70,0% (28/40)
- Eculizumabe: 11,1% (4/36)
- Diferença entre os grupos: 57,4%
- IC 95%: 39,6%–75,2%
- P<0,0001
O resultado favoreceu significativamente o grupo HRS-5965 no desfecho primário.
Principais resultados de eficácia em 24 semanas
Resposta de aumento da hemoglobina
A proporção de pacientes com aumento da hemoglobina ≥2 g/dL em relação ao valor basal foi:
- 95,0% (38/40) no grupo HRS-5965;
- 55,6% (20/36) no grupo eculizumabe;
- diferença entre os grupos: 39,2%;
- IC 95%: 20,9%–57,4%;
- P<0,0001.
Pacientes sem transfusão
Após a semana 2, a proporção de pacientes que permaneceram sem transfusão de concentrado de hemácias foi:
- 100% no grupo HRS-5965;
- 86,1% no grupo eculizumabe;
- P=0,0149.
Alteração média da hemoglobina
Entre as semanas 18 e 24, o aumento médio da hemoglobina em relação ao valor basal foi:
- 5,47 g/dL no grupo HRS-5965;
- 2,86 g/dL no grupo eculizumabe;
- diferença de médias de mínimos quadrados: 2,61 g/dL;
- IC 95%: 1,72–3,49;
- P<0,0001.
Fadiga
A melhora na pontuação FACIT-Fatigue foi maior no grupo HRS-5965:
- diferença de médias de mínimos quadrados: 4,19;
- P=0,0001.
Contagem de reticulócitos
A contagem de reticulócitos apresentou:
- mudança média de -118,97 × 10⁹/L no grupo HRS-5965;
- mudança média de +42,40 × 10⁹/L no grupo eculizumabe;
- diferença de médias de mínimos quadrados: -161,37 × 10⁹/L;
- P<0,0001.
📌Os resultados indicam que, neste estudo específico, o HRS-5965 apresentou desempenho superior ao eculizumabe em parâmetros hematológicos, necessidade de transfusão e fadiga. Esses resultados não devem ser extrapolados automaticamente para outras populações, outros comparadores ou períodos de acompanhamento diferentes.
Segurança do Fumarato de Licancopan
No estudo de fase III apresentado no EHA 2026, foram observados os seguintes resultados de segurança:
- Eventos adversos relacionados ao tratamento: 72,5% no grupo HRS-5965 e 55,6% no grupo eculizumabe;
- Eventos adversos graves relacionados ao tratamento: 2 pacientes (5,0%) no grupo HRS-5965 e nenhum no grupo eculizumabe;
- os dois eventos graves relacionados ao tratamento no grupo HRS-5965 foram infecção do trato respiratório superior e pneumonia infecciosa, ambos de gravidade moderada;
- nenhum evento vascular adverso maior (MAVE) foi observado em nenhum dos dois grupos.
O período de acompanhamento e o tamanho da amostra do estudo são limitados. Portanto, a caracterização completa da segurança a longo prazo do medicamento dependerá de estudos adicionais e de dados de utilização após a comercialização.
Histórico de desenvolvimento
O HRS-5965 foi desenvolvido pela Chengdu Shengdi Pharmaceutical como um inibidor oral de pequenas moléculas do fator B do complemento.
Os principais marcos públicos incluem:
Desenvolvimento clínico inicial
Foram conduzidos estudos clínicos iniciais para avaliar a segurança, a tolerabilidade, a farmacocinética e os efeitos sobre a atividade da via alternativa do complemento.
Estudo de fase III
O programa clínico avançou para o estudo HRS-5965-301, um estudo multicêntrico, randomizado, aberto e com comparador ativo em pacientes com HPN que não haviam recebido anteriormente tratamento com inibidores do complemento.
Janeiro de 2026
Em janeiro de 2026, a Chengdu Shengdi Pharmaceutical recebeu da NMPA a aceitação do pedido de autorização de comercialização das cápsulas de Fumarato de Licancopan, para a indicação de HPN em adultos que não haviam recebido anteriormente tratamento com inibidores do complemento.
20 de agosto de 2026
A NMPA aprovou o Fumarato de Licancopan em cápsulas (HengYouDa®) para comercialização na China para a indicação de HPN em adultos sem tratamento prévio com inibidores do complemento.
Relevância clínica da aprovação
1. Nova opção de inibição proximal do complemento
O Fumarato de Licancopan amplia as opções de tratamento da HPN ao introduzir uma abordagem oral direcionada ao fator B da via alternativa do complemento.
2. Administração oral
Como medicamento de pequenas moléculas administrado por via oral, o HRS-5965 pode oferecer uma alternativa de administração em comparação com terapias que exigem infusão intravenosa.
3. Resultados favoráveis em parâmetros hematológicos
No estudo de fase III, o HRS-5965 apresentou resultados superiores ao eculizumabe no desfecho primário de resposta da hemoglobina e em vários desfechos secundários, incluindo aumento da hemoglobina, ausência de transfusão e melhora da fadiga.
4. Desenvolvimento de medicamento inovador para doença rara
A aprovação de um novo medicamento de Classe 1 desenvolvido por uma empresa farmacêutica chinesa para uma doença rara representa um avanço no desenvolvimento de terapias direcionadas ao sistema complemento na China e amplia as opções terapêuticas disponíveis para pacientes com HPN.
O que a aprovação significa para o tratamento da HPN?
A HPN é uma doença rara e crônica que pode exigir tratamento prolongado e acompanhamento hematológico regular. A introdução de diferentes estratégias de inibição do complemento permite que as opções terapêuticas sejam consideradas de acordo com as características individuais dos pacientes.
O HRS-5965 acrescenta uma abordagem oral e direcionada ao fator B ao cenário terapêutico da HPN. No estudo de fase III, o medicamento demonstrou benefícios em parâmetros associados à anemia e à necessidade de transfusão em comparação com o eculizumabe.
No entanto, os resultados de um único estudo clínico não são suficientes para determinar todos os benefícios e limitações do medicamento em longo prazo. Dados adicionais provenientes da prática clínica, de estudos com maior número de pacientes e de períodos de acompanhamento mais longos serão importantes para caracterizar melhor seu papel terapêutico.
Conclusão
A aprovação das Cápsulas de Licancopan Fumarate na China representa uma nova opção de tratamento oral direcionada ao fator B da via alternativa do complemento para adultos com HPN que não receberam anteriormente tratamento com inibidores do complemento.
🔍Os resultados do estudo clínico de fase III demonstraram benefícios em diferentes parâmetros hematológicos e relacionados à fadiga quando o HRS-5965 foi comparado com eculizumabe. Entretanto, a segurança a longo prazo e os resultados no mundo real ainda precisam ser acompanhados por meio de estudos adicionais e experiência clínica.
A DengYue continuará acompanhando as atualizações regulatórias, clínicas e relacionadas à disponibilidade do Licancopan Fumarate, bem como outros medicamentos inovadores destinados ao tratamento de doenças raras e hematológicas.
Aviso legal: Este artigo tem caráter exclusivamente informativo e apresenta informações públicas sobre aprovação regulatória, pesquisas clínicas e desenvolvimentos farmacêuticos. Seu conteúdo não constitui diagnóstico, tratamento, prescrição médica ou recomendação de compra de medicamentos. Pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna devem procurar atendimento médico qualificado e realizar diagnóstico e tratamento sob orientação de um profissional de saúde.
FAQ:
O que são as Cápsulas de Licancopan Fumarate?
As Cápsulas de Licancopan Fumarate contêm Licancopan Fumarate (HRS-5965), um medicamento oral de pequenas moléculas que atua como inibidor seletivo do fator B da via alternativa do complemento.
Para que serve o Licancopan Fu
Na China, o Licancopan Fumarate foi aprovado para o tratamento de adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) que não receberam anteriormente tratamento com inibidores do complemento.
Como funciona o Licancopan Fumarate?
O Licancopan Fumarate inibe o fator B do complemento, um componente importante da via alternativa do complemento. A inibição do fator B interfere na formação da C3-convertase e na amplificação da cascata do complemento, contribuindo para reduzir a hemólise mediada pelo complemento.
O Licancopan Fumarate é um inibidor de C5?
Não. O Licancopan Fumarate é um inibidor do fator B, que atua na via alternativa do complemento em uma etapa proximal. Os inibidores de C5 atuam mais distalmente, na etapa terminal da cascata do complemento.
O Licancopan Fumarate foi aprovado na China?
Sim. A NMPA aprovou o Licancopan Fumarate em cápsulas para comercialização na China em 20 de agosto de 2026, para adultos com HPN que não haviam recebido anteriormente tratamento com inibidores do complemento.
